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Centro Nacional de Información y Comunicación Educativa (C.N.I.C.E.)
Dice W. French Anderson, uno de los pioneros de la terapia génica, que en la historia de la Medicina moderna se pueden señalar varias etapas fundamentales: la introducción de los sistemas sanitarios de salud pública, la utilización de la anestesia en la cirugía y la utilización de las vacunas y los antibióticos. Dicho autor considera que posiblemente la terapia génica llegue a constituir otra etapa fundamental de la Medicina del futuro.
 

I. TERAPIA GÉNICA: CONCEPTOS

En un sentido estricto, por terapia génica humana (TG) se entiende la "administración deliberada de material genético en un paciente humano con la intención de corregir un defecto genético específico". Otra definición más amplia considera la terapia génica como "una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función".

La TG se puede utilizar para curar enfermedades hereditarias o enfermedades adquiridas. Originalmente, la TG trataba simplemente de corregir la deficiencia genética introduciendo en las células genes normales que realicen la función que no pueden llevar a cabo los genes defectuosos. Sin embargo, posteriormente se desarrolló otra modalidad de TG consistente en introducir en las células del paciente un gen especialmente diseñado para suministrar una nueva propiedad a las células. Tal es, por ejemplo, el caso de la aplicación de la TG para el tratamiento de pacientes infectados con el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) causante del SIDA. Se trata de introducir en las células sanguíneas del paciente copias de un gen que obstaculiza la replicación del virus, frenando así el progreso de la enfermedad.

La TG se puede llevar a cabo en células somáticas (terapia génica somática) o en células de la línea germinal (espermatozoides, óvulos o las células que las originan) en cuyo caso se denomina terapia génica germinal. Es evidente que las alteraciones genéticas producidas en las células somáticas no se transmiten a la descendencia mientras que las modificaciones de las células germinales pueden transmitirse a las generaciones posteriores.

La TG puede realizarse por tres métodos distintos:

  • Ex vivo, cuando la corrección del defecto genético se realiza en el laboratorio en las células extraídas del paciente y que posteriormente son reintegradas dentro del organismo (por ejemplo, el síndrome de inmunodeficiencia combinada severa producida por deficiencia de la adenosin desaminasa, ADA, en los llamados "niños burbuja")

  • In situ, cuando la modificación genética de las células del paciente se realiza introduciendo el ADN (los genes terapéuticos) directamente en el propio órgano defectuoso del individuo (por ejemplo, en el caso de la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne o la supresión de tumores por "suicidio" celular)

  • In vivo, cuando se hace llegar en vectores adecuados los genes terapéuticos a las células defectuosas a corregir a través del torrente circulatorio (por ejemplo, por inyección intravenosa). Otra posibilidad sería la de utilizar las células de la piel con un propósito bien distinto: la síntesis y secreción de proteínas que son producidas normalmente en un tipo de células pero que son transportadas en el plasma sanguíneo para uso de otras células. Así, en principio, implantes de células de la piel podrían corregir enfermedades tales como la hemofilia o las enfermedades de Alzheimer o de Parkinson.

 

Juan Ramón Lacadena

 
 
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