Teóricamente,
la TG puede realizarse de varias formas:
Aunque
la sustitución de un gen por otro mediante un proceso
de integración en el lugar específico por recombinación
homóloga puedan llegar a ser una realidad en un futuro,
sin embargo, por el momento, no es posible aplicar con seguridad
tal técnica en células humanas aunque ya se
haya realizado en mamíferos (ratones). Por ello, al
referirnos a la terapia génica humana se hace referencia
implícita a la ténica de inserción génica
mencionada en primer lugar. Esta es la razón por la
que sólo son susceptibles de tratamiento mediante la
TG las enfermedades genéticas producidas por un gen
recesivo, descartando, por tanto, las enfermedades determinadas
por muchos genes o por anomalías cromosómicas.
El que una enfermedad producida por un solo gen dominante
sea, por el momento, intratable mediante TG se debe a que
la enfermedad no es debida a la ausencia de una cierta actividad
sino a la síntesis de un producto dañino en
las células del paciente, como sucede, por ejemplo,
en la corea de Huntington. Para estos casos habría
que diseñar una estrategia distinta.
En
una situación ideal, la enfermedad debería ser
curada de por vida mediante un solo tratamiento y sin que
el mismo produjera efectos colaterales. Además, la
inserción del gen en el cromosoma debería realizarse
con total precisión; es decir, el gen normal o "terapéutico"
debería reemplazar exactamente (por recombinación
homóloga) al gen defectuoso o "enfermo". Sin embargo,
como se acaba de decir, hoy por hoy esto no es factible en
la especie humana. Por tanto, la aproximación alternativa
de la TG consiste en que el producto sintetizado por el gen
"sano" introducido en las células humanas corrige la
carencia o defecto del producto sintetizado por el gen" enfermo".
Juan
Ramón Lacadena
