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Centro Nacional de Información y Comunicación Educativa (C.N.I.C.E.)
 

III. TÉCNICAS DE INSERCIÓN GÉNICA

La introducción del gen normal en las células humanas puede realizarse por medios físicos, químicos o utilizando virus como vectores:

 

Métodos físicos

Microinyección

Electroporación

Microproyectiles

 

 

Métodos químicos

Fosfato cálcico

Policationes

Lípidos

Liposomas

Membranas derivadas de eritrocitos

 

Vectores virales

Retrovirus

Adenovirus o virus asociados (AAV)

Herpetovirus


Aunque los virus utilizados pueden infectar muchos tipos de células, solamente algunas células "diana" pueden ser candidatas para la manipulación genética. En primer lugar, las células deben ser lo suficientemente fuertes para resistir la manipulación y susceptibles de ser extraídas del organismo humano y reintroducidas en él con facilidad; en segundo lugar, las células deben tener una larga vida: meses, años o, mejor aún, toda la vida del paciente. Puesto que las células de la médula ósea, de la piel y del hígado son las que más se ajustan a estos criterios, no cabe duda que las enfermedades que puedan ser tratadas por manipulación de estas células son las más firmes candidatas para la terapia génica, tal como se indica en el cuadro adjunto:

ENFERMEDADES HEREDITARIAS QUE PUEDEN SER CONSIDERADAS COMO PRIMERAS CANDIDATAS A SER TRATADAS POR MEDIO DE LA TERAPIA GÉNICA

Enfermedad

Incidencia

Producto normal del gen defectuoso

Células a modificar por la TG

Inmunodeficiencia combinada severa (SCID) ("niños burbuja")

Rara

Enzima adenosin desaminasa (ADA)

Células de la médula ósea o linfocitos T

Hemoglobinopatías (talasemias)

1 cada 600 personas en ciertos grupos étnicos

b - globina de la hemoglobina

Células de la médula ósea

Hemofilia A

1/10.000 varones

Factor VIII de coagulación

Células del hígado o fibroblastos

Hemofilia B

1/30.000 varones

Factor IX de coagulación

Células del hígado o fibroblastos

Hipercolesterolemia familiar

1/500 personas

Receptor del hígado para lipoproteínas de baja densidad (LDL)

Células del hígado

Enfisema hereditario

1/3.500 personas

a -1-antitripsina (producto hepático que protege los pulmones de la degradación enzimática)

Células del pulmón o del hígado

Fibrosis quística

1/2.500 personas

Producto del gen CFTR que mantiene libre de mucus los tubos aéreos de los pulmones

Células del pulmón

Distrofia muscular de Duchenne

1/10.000 varones

Distrofina (componente estructural del músculo)

Células musculares


La alteración genética ex vivo de linfocitos o de células de la médula ósea intenta corregir el defecto en las propias células tratadas o en sus descendientes (linaje celular). Otros métodos alternativos que se están ensayando son, por ejemplo, el de inyectar directamente genes normales que codifican para la distrofina para tratar de curar la distrofia muscular de Duchenne o inhalar mediante pulverización con aerosol virus o liposomas portadores de genes normales que, una vez dentro de las células de los pulmones, permitan curar la fibrosis quística.

 

Juan Ramón Lacadena

 
 
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